„Aurul lichid” ar putea aduce o nouă speranță pacienților cu scleroză multiplă, sugerează un studiu: „Beneficii profunde”
În studiile de fază 2, medicamentele potabile cu nanocristale de aur au redus semnificativ simptomele
Este posibil ca cercetătorii să fi găsit „aurul” în ceea ce privește tratamentul sclerozei multiple.
Un medicament experimental numit CNM-Au8 – un lichid potabil cu nanocristale de aur – a prezentat rezultate promițătoare în cadrul studiilor clinice în ceea ce privește ameliorarea simptomelor SM.
Lichidul „catalitic activ”, dezvoltat de Clene Nanomedicine din North East, Maryland, poate traversa bariera hemato-encefalică pentru a ajuta la îmbunătățirea energiei celulare și la restabilirea funcției neurologice, potrivit cercetătorilor.
Medicii de la Universitatea din Sydney au prezentat rezultatele studiului clinic de fază 2 la reuniunea anuală a Academiei Americane de Neurologie, la începutul lunii aprilie 2024.
Studiile clinice au inclus 78 de pacienți care sufereau de scleroză multiplă recurentă.
S-a constatat că suspensia lichidă de aur a avut un „beneficiu clinic profund”, pacienții experimentând îmbunătățiri fizice care nu au fost obținute în studiile anterioare.
Nevoia de noi medicamente pentru SM
Scleroza multiplă este o boală autoimună a sistemului nervos central, a creierului, a măduvei spinării și a nervului optic.
La persoanele cu SM, celulele albe numite limfocite se infiltrează în sistemul nervos central și declanșează inflamația.
Acest lucru îi face adesea să se simtă dezechilibrați sau să își piardă vederea, potrivit Dr. Robert C. Sergott, șeful serviciului de neuro-oftalmologie de la Wills Eye Hospital și profesor de oftalmologie, neurologie și neurochirurgie la Sidney Kimmel Medical College din Philadelphia.
Medicamentele pentru SM care sunt disponibile în prezent funcționează prin abordarea inflamației – dar există un subgrup de pacienți care continuă să aibă simptome chiar și fără inflamație, a spus el. Aceasta este o condiție numită progresie independentă de activitatea de recidivă (PIRA).
„Aceasta este o componentă neinflamatorie a bolii, în care pacienții se confruntă cu o înrăutățrei în ceea ce privește vederea și abilitățile cognitive”, a declarat Sergott, care a fost implicat în studiul clinic pentru CNM-Au8, pentru Fox News Digital.
Cercetătorii au suspectat că ceva care are legătură cu mitocondriile – părți ale celulelor care sunt responsabile pentru furnizarea de energie acelor celule – ar fi cauzat simptomele acestor pacienți.
„Teoria a fost că, dacă am putea da mitocondriilor un impuls suplimentar, neuronii, axonii și alte celule din sistemul nervos central ar putea funcționa mai bine”, a spus Sergott.
„Cu alte cuvinte, poate că aceste celule nu sunt moarte, ci sunt în hibernare.”
Nanoparticulele de aur au fost folosite inițial pentru a trata artrita reumatoidă cu mulți ani în urmă, potrivit lui Sergott.
„Clene a inovat o metodă electrochimică nouă pentru a face particule de aur și le-a adus într-o stare de nanoparticule foarte înalt purificate – în particule foarte mici, astfel încât să poată trece prin bariera hemato-encefalică până la celulele care au nevoie de ele pentru a funcționa mai bine.”
„Un rezultat semnificativ”
Dintre cei 78 de participanți la studiul clinic randomizat efectuat în Australia, două treimi dintre ei au primit tratamentul cu aur, iar cealaltă treime a primit un placebo pe o perioadă de trei ani.
„Am sperat să înscriem mai mulți pacienți, dar a intervenit COVID”, a declarat Sergott.
Nici pacienții și nici neurologul care a supravegheat studiul nu știau cine primea medicamentul real.
„Pacienții au observat o îmbunătățire clinică a funcției vederii și a capacității lor cognitive”, a relatat Sergott.
Medicii au observat, de asemenea, o îmbunătățire a electrofiziologiei, a spus el – „RMN-urile pacienților arătau mai bine, ceea ce reprezintă o măsură specială”.
Pacienții care au primit medicamentul nu au înregistrat nicio scădere a grosimii retinei, dar cei care au primit placebo au înregistrat o scădere, a spus el.
„Acesta a fost un rezultat foarte semnificativ și ne dă o mulțime de speranțe că am putea fi capabili să ajutăm pacienții care au deficite din cauza SM și au avut o progresie independentă de activitatea de recidivă – sau poate că au avut un atac și nu s-au recuperat complet din el”, a spus Sergott.
Niciunul dintre participanții la studiu nu a raportat efecte secundare adverse, a spus el.
„Profilul de siguranță este excelent”, a declarat Sergott pentru Fox News Digital. „Nu pot spune că nu are efecte secundare – dar niciun pacient nu a întrerupt studiul din cauza unui efect secundar semnificativ”.
Odată cu încheierea cu succes a studiilor de fază 2, cercetătorii se îndreaptă acum spre studiile de fază 3.
„Suntem încurajați și suntem pregătiți să facem următorul pas”, a declarat Sergott. „Va ajuta cu adevărat o mulțime de oameni”.
Pacienții care iau CNM-Au8 vor trebui să continue regimul standard de medicamente antiinflamatorii, a precizat medicul.
Privind în viitor, există potențialul ca medicamentul „aur lichid” să ajute la tratarea simptomelor altor afecțiuni neurologice, inclusiv scleroza laterală amiotrofică (SLA), Alzheimer și Parkinson, potrivit lui Sergott – dar, deocamdată, accentul este pus pe SM.
„Nu vrem să ne devansăm prea mult, dar există o mulțime de informații care să susțină încercarea acestui lucru în alte boli”.
Un pacient își împărtășește experiența
Damian Kunko din Arlington, Virginia, a fost unul dintre pacienții cu SM care au participat la studiu. Acesta luase anterior terapii de modificare a bolii care includeau Zeposia și Tecfidera.
„Aceste medicamente au redus riscul de recidivă, dar nu au avut niciun efect asupra înrăutățirii progresive a simptomelor”, a declarat Kunko pentru Fox News Digital.
Simptomele primare ale lui Kunko includeau intoleranță la căldură, căderea piciorului, amorțeală, probleme de echilibru, vedere dublă și un declin minor al funcției cognitive și al energiei.
După patru luni de administrare a CNM-Au8, Kunko a constatat că viteza sa de mers era cu 14% mai rapidă.
„De asemenea, am reușit să fac alergări scurte de 5-10 metri fără să cad, ceea ce era imposibil înainte de a lua medicamentul”, a spus el.
„Am experimentat, de asemenea, o acuitate vizuală îmbunătățită, o vedere dublă mai puțin severă, zero probleme de ceață cognitivă și un nivel crescut de energie.”
Mai târziu, în timpul studiului, Kunko a putut rezista la căldură și umiditate ridicată timp de mai multe ore și nu a avut probleme de vedere dublă, cădere a picioarelor, amorțeală excesivă sau oboseală.
„A fost plăcut să pot urca și coborî scările fără să fiu nevoit să mă țin de balustradă”, a declarat el
Pacientul a declarat că nu a avut niciun efect secundar negativ sau reacții adverse.
„Cel mai bun «efect secundar» a fost să știu că acest medicament va rezolva problemele mele de SM”, a spus Kunko.
„Sunt foarte dezamăgit de faptul că această terapie nu este încă disponibilă în comerț pentru cei care au nevoie să își restabilească funcțiile și să amelioreze simptomele SM”, a adăugat el.
Medicii sunt pozitivi cu privire la rezultatele studiilor
Dr. Marc Siegel, profesor de medicină clinică la NYU Langone Medical Center și colaborator medical la Fox News, nu a fost implicat în dezvoltarea medicamentului, dar a comentat potențialul terapiilor cu aur.
„Analogii care conțin aur sunt de mult timp tratamente pentru artrita reumatoidă –cunoscute sub numele de medicamente antireumatice modificatoare de boală”, a declarat acesta pentru Fox News Digital.
„Iar acum, agenții care conțin aur sunt studiați în SM și SLA”.
Deși cel mai recent studiu este mic, a spus Siegel, acesta „pare promițător în ceea ce privește modificarea bolii și îmbunătățirea gândirii și a vederii, care pot fi afectate în stadiile incipiente ale SM”.
El a adăugat: „Trebuie efectuate mai multe cercetări cu un număr mai mare de persoane pentru a fi concludente”.
Dr. James Kuo, vicepreședinte al departamentului de cercetare și dezvoltare de la Silo Pharma din New Jersey, nu a fost, de asemenea, implicat în dezvoltarea medicamentului, dar a declarat că rezultatele studiului sunt „încurajatoare”.
„Aceste noi rezultate pe termen lung din studiul clinic de fază 2 susțin ipoteza terapeutică conform căreia CNM-Au8 remielinizează celulele nervoase la pacienții cu SM”, a declarat Kuo pentru Fox News Digital.
„Ceea ce este și mai încurajator este faptul că atât punctele finale primare, cât și cele secundare au arătat o îmbunătățire continuă”, a adăugat el. „A existat o îmbunătățire fiziologică în calea neuronală vizuală, un biomarker al sănătății nervilor. Măsurătorile RMN suplimentare susțin că are loc remielinizarea”.
„Dacă datele clinice ulterioare susțin aceste constatări inițiale, pacienții cu SM ar putea avea un nou tratament oral bine tolerat, care nu se bazează pe modularea sistemului imunitar.”
Dr. Sameea Husain Wilson, director de neurologie a tulburărilor de mișcare la Marcus Neuroscience Institute, la Boca Raton Regional Hospital din Florida, a declarat că CNM-Au8 oferă speranță pentru pacienți și familiile acestora.
„Se arată promițător în ceea ce privește posibilitatea de a încetini progresia bolii, de a îmbunătăți simptomele și de a spori calitatea vieții”, a declarat acesta pentru Fox News Digital într-un comunicat.
Wilson a precizat, totuși, că este important să „abordăm cu prudență dezvoltarea medicamentului și să fim conștienți de riscurile potențiale”.
„Complexitatea bolilor neurodegenerative necesită o înțelegere cuprinzătoare a profilurilor individuale ale pacienților”, a spus el.
„Este esențial să recunoaștem că nu toți pacienții pot răspunde în mod uniform la tratament, iar factori precum stadiul bolii, comorbiditățile și predispozițiile genetice pot influența rezultatele.”
Asigurarea unei doze adecvate, monitorizarea pacienților pentru potențiale efecte secundare și respectarea unor protocoale de urmărire adecvate sunt „aspecte esențiale” pentru introducerea acestei terapii în practica clinică, a adăugat Wilson.
Acest articol este doar informativ. Pentru un diagnostic corect, vă recomandăm să consultați sfatul unui medic specialist.
Scris de Sabina Tănasă