Terapia cu celule stem pentru scleroza multiplă
Scleroza multiplă (SM) este o boală autoimună a sistemului nervos central. Aceasta face ca sistemul imunitar al corpului să atace diferitele părți ale sistemului nervos central, cum ar fi creierul, măduva spinării și nervul optic. Deși nu există un remediu pentru SM, terapia cu celule stem poate ajuta la îmbunătățirea simptomelor unei persoane și la încetinirea progresiei bolii. Terapia cu celule stem este un tratament experimental pe care oamenii îl pot accesa prin studii clinice.
SM determină organismul să direcționeze un răspuns imun către propriul său sistem nervos central.
Acest răspuns imun dăunează mielinei, care este substanța grasă care înconjoară fibrele nervoase. De asemenea, dăunează fibrelor nervoase în sine și celulelor care produc mielina.
Simptomele SM pot varia în severitate. Unele persoane pot avea simptome ușoare, iar altele pot avea simptome severe care pot fi debilitante.
Există o serie de opțiuni de tratament care pot ajuta la reducerea simptomelor și la încetinirea progresiei bolii. Un astfel de tratament este terapia cu celule stem.
Acest articol va acoperi ce este terapia cu celule stem, de ce este importantă pentru persoanele cu SM și dacă este sigură și eficientă.
Ce sunt celulele stem? De ce sunt importante?
Celulele stem sunt tipuri de celule care se pot transforma în orice altă celulă specifică din corpul adult. Aceste celule joacă un rol important în viața timpurie și în creștere, deoarece ajută organismul să dezvolte varietatea de celule de care are nevoie.
Alte funcții includ:
Repararea
Celulele stem ajută organismul să se repare singur. Înlocuiesc celulele pe care corpul le pierde prin uzură, rănire sau boală.
Aceste tipuri de celule sunt prezente într-un număr de organe și țesuturi și pot rămâne inactive pentru perioade lungi de timp înainte de a fi necesare activării.
Celulele stem sunt prezente în:
– creier
– măduva osoasă
– sânge și vase de sânge
– mușchii scheletici
– piele
– ficat
Auto-înnoire
Celulele stem au și capacitatea de a se reînnoi. Aceasta înseamnă că pot împărți și crea o cantitate nelimitată de celule noi de același tip.
Profesioniștii din domeniul medical utilizează acum celule stem pentru a trata o serie de afecțiuni medicale. O persoană poate primi un transplant de celule stem sănătoase, care poate înlocui apoi celulele deteriorate din corp.
Acesta este un tratament obișnuit pentru o serie de afecțiuni medicale, inclusiv o serie de tipuri de cancer, precum și tulburări ale sistemului imunitar, tulburări de sânge și tulburări metabolice.
Cum pot trata SM?
Profesioniștii din domeniul medical pot folosi celulele stem pentru a trata SM. Aceștia pot efectua transplanturi de celule stem, în cazul în care o persoană cu SM primește celule stem sănătoase pentru a înlocui celelalte celule specifice din corpul lor.
Există o varietate de tipuri de terapie cu celule stem care utilizează diferite tipuri de celule stem.
Ei includ:
Transplantul autolog de celule stem hematopoietice
Un transplant autolog de celule stem hematopoietice (aHSCT) implică „ștergerea sistemului imunitar al unei persoane și apoi recrudirea acestuia folosind propriile celule stem hematopoietice ale persoanei. Acestea sunt celule stem care se pot dezvolta în toate tipurile de celule sanguine, inclusiv celule albe din sânge, globule roșii și trombocite.
Această metodă distruge sistemul imunitar disfuncțional care cauzează simptomele SM și îl înlocuiește cu un sistem imunitar care funcționează normal.
Pentru a distruge sistemul imunitar original, disfuncțional, o persoană primește terapie citotoxică. Aceasta este de obicei sub formă de chimioterapie cu anticorpi terapeutici imunoablativi, care ajută la îndepărtarea și distrugerea celulelor sistemului imunitar.
Terapia cu celule stem mezenchimale
Terapia cu celule stem mezenchimale (MSC) este un alt tratament potențial pentru simptomele SM. Această terapie este încă în faza studiului clinic.
MSC sunt capabili să promoveze repararea mielinei și au un efect pozitiv asupra sistemului imunitar al unei persoane.
În timpul terapiei MSC, un medic îndepărtează MSC-urile unei persoane din măduva osoasă, sânge sau alte țesuturi. Apoi înmulțesc aceste celule într-un laborator și le reintroduc în număr mai mare în corpul lor.
În unele cazuri, un om de știință poate trata aceste celule înainte de finalizarea terapiei. Acestea pot face acest lucru pentru a spori capacitatea celulelor de a suprima răspunsurile imune care dăunează sistemului nervos și pentru a contribui la promovarea capacității lor de a repara mielina.
O serie de studii clinice au avut loc pentru a analiza cât de eficientă este terapia MSC pentru persoanele cu SM. O analiză din 2020 a unui număr de studii preclinice și clinice afirmă că MSC pare promițător în tratamentul SM. Revizuirea afirmă că acest lucru se datorează:
– capacității lor de a modula sistemul imunitar al unei persoane
– eliberarea lor de factori trofici, care sunt molecule care ajută neuronii din creier să se dezvolte
– capacității lor de a se diferenția într-o mare varietate de alte celule
– capacității lor de a se regenera
Terapia cu celule stem este sigură și eficientă?
Conform unei revizuiri din 2019 a unui număr de studii, există dovezi convingătoare că aHSCT este eficient în oprirea activității inflamatorii a SM și în îmbunătățirea dizabilității neurologice la persoanele cu SM.
O altă analiză a afirmat că aHSCT poate suprima activitatea bolii SM timp de 4-5 ani la 70-80% dintre persoanele cu SM. Revizuirea afirmă că această rată este mai mare decât orice altă rată realizată de alte terapii pentru SM.
Revizuirea din 2019 adaugă, de asemenea, că siguranța aHSCT s-a îmbunătățit în ultimii ani. Acesta afirmă că Registrul european al transplantului de măduvă osoasă (EBMT) arată că rata mortalității acestor transplanturi a scăzut de la 7,3% între 1995-2000 la 0,7% între 2008-2016.
În ciuda rezultatelor pozitive și a siguranței crescute, sunt necesare mai multe studii clinice pentru a testa eficacitatea și siguranța aHSCT pentru persoanele cu SM.
Aprobarea FDA
În prezent, niciun tip de terapie cu celule stem nu este aprobat de către Food and Drug Administration (FDA) din SUA pentru tratamentul SM. Aceasta înseamnă că medicii îl consideră un tratament experimental.
Medicii folosesc deja o terapie HSCT pentru tratamentul cancerelor de sânge, dar FDA nu a aprobat-o pentru utilizarea în SM. Cu toate acestea, utilizarea sa generală este aprobată, iar profesioniștii din domeniul medical au solicitat studii suplimentare pentru a-și extinde utilizarea în tratamentul SM.
O persoană poate discuta cu medicul său despre siguranța și eficacitatea studiilor clinice care implică terapia cu celule stem.
Diferite tipuri de celule stem
Oamenii de știință efectuează studii clinice care analizează mai multe tipuri diferite de celule stem pentru a vedea dacă pot fi un tratament eficient pentru SM.
Unele dintre celulele stem care pot fi utile în tratarea SM sunt:
– Celule stem hematopoietice (HSC): Acestea sunt celule stem adulte care sunt prezente în măduva osoasă și în sânge. Pot produce toate celulele sanguine și celulele care funcționează în sistemul imunitar.
– Celule stem mezenchimale (MSC): Aceste celule stem adulte sunt prezente în mai multe locuri din corp, inclusiv măduva osoasă, piele și grăsime. Aceste celule stem pot produce celule care ajută alte celule stem să funcționeze corect.
– Celule stem neuronale (NSC): Acestea sunt celule stem specializate care pot repara mielina din creier. Acest lucru este util, deoarece SM poate deteriora mielina, precum și celulele care produc mielina. NSC pot proveni din alte celule stem, cum ar fi celulele mezenchimale.
– Celule stem embrionare umane (hESC): Aceste celule stem provin din embrioni donati. Ele pot produce în mod natural orice celulă din corpul uman, ceea ce înseamnă că pot fi eficiente în tratarea SM. Există o îngrijorare cu privire la siguranța lor, deoarece acestea pot determina apariția tumorilor.
– Celule stem pluripotente induse (iPSCs): Un profesionist medical poate obține aceste celule prin reprogramarea altor celule adulte. Pot produce toate tipurile diferite de celule adulte. Există o îngrijorare cu privire la siguranța lor, deoarece acestea pot determina apariția tumorilor.
Rezumat
Scleroza multiplă (SM) este o boală cronică autoimună. Face ca sistemul imunitar să atace creierul, măduva spinării și nervul optic. SM cauzează simptome precum slăbiciune, probleme de mers, rigiditate și spasme musculare, vedere încețoșată, vertij și amețeli.
Există o serie de opțiuni de tratament pentru o persoană cu SM, inclusiv terapia cu celule stem.
Celulele stem sunt celule care se pot transforma în alte tipuri de celule. De asemenea, se pot regenera, creând un număr nedefinit de celule noi. Acest lucru le face utile atunci când se tratează SM.
Un medic poate folosi medicamente citotoxice pentru a distruge sistemul imunitar disfuncțional al unei persoane înainte de a injecta acea persoană cu celule stem. Aceste celule pot crea apoi celule imune noi, care pot construi pentru o persoană un nou sistem imunitar funcțional. Acest lucru poate ajuta la reducerea simptomelor SM.
Terapia cu celule stem nu este aprobată de FDA pentru utilizare la persoanele cu SM, iar medicii consideră că este un tratament experimental.
Alte terapii, folosind diferite tipuri de celule stem, pot fi, de asemenea, eficiente. Profesioniștii din domeniul medical efectuează o serie de studii clinice pentru a testa eficacitatea acestor celule diferite.
Acest articol este doar informativ. Pentru un diagnostic corect, vă recomandăm să consultați și sfatul unui medic specialist.
Articol de Sabina Tănasă