Un nou studiu va testa terapia genică în scleroza lateral amiotrofică

Un nou studiu va testa terapia genică în scleroza lateral amiotrofică

Tratamentele actuale aprobate pentru Scleroza lateral amiotrofică (SLA) întârzie doar progresia bolii fără a aborda cauzele genetice care stau la baza acesteia. Majoritatea pacienților care suferă de această afecțiune au risc de mortalitate în cinci ani de la debutul bolii din cauza insuficienței respiratorii. Universitatea de Medicină din Massachusetts anunță că un nou studiu clinic va demara la finele acestui an pentru a testa terapia genică la pacienții cu SLA.

APB-102 este un candidat la terapia genică conceput pentru a trata o cauză comună a sclerozei laterale amiotrofice familiale. Este conceput pentru a încetini sau a inversa progresia genei SOD1 a SLA. 102 pacienții cu mutații ale SOD1 vor intra în studiul clinic de fază I / II , care va fi inițiat la sfârșitul anului 2021 sau începutul anului 2022 ca un studiu multicentric, în trei părți, pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea acestei terapii,

„Dezvoltarea clinică a APB-102 este înrădăcinată în aproape 30 de ani de cercetare în terapia genică, demonstrând legătura dintre mutația genei SOD1 și SLA și potențialul puternic al SOD1 livrat cu AAV care vizează miARN pentru a încetini sau inversa progresia SLA la pacienți cu mutații SOD1″, a spus dr. Brown, profesor de neurologie și cofondator științific al Apic Bio, o companie de terapie genică care dezvoltă opțiuni de tratament pentru pacienții cu boli genetice rare

Brown a fost un membru principal al echipei care a descoperit SOD1 ca fiind prima mutație genetică legată de SLA. ,,Sunt încântat să văd progresul APB-102, deoarece Apic Bio își propune să dezvolte o opțiune semnificativă, pe termen lung, de modificare a bolii pentru terapia genică pentru pacienți,” a mărturisit specialistul.

Școala Medicală UMass și Spitalul General din Massachusetts au fost primii care au tratat în siguranță doi participanți la cercetare cu un microARN sintetic, livrat în lichidul coloanei vertebrale, conceput pentru a reduce la această genă SOD1 mutantă care provoacă SLA.

SLA, cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig, este o tulburare progresivă, neurodegenerativă a neuronilor motori. Se estimează că 6.000 de persoane din Statele Unite sunt diagnosticate cu această boală în fiecare an. Pe măsură ce neuronii motori mor, apare paralizie progresivă și apoi moarte din cauza insuficienței respiratorii. Timpul mediu de supraviețuire în SLA este de trei până la cinci ani.

Articol de Alexandra Mănăilă

Surse:

https://medicalxpress.com/news/2021-04-fda-drug-als-gene-therapy.html

https://medicalxpress.com/news/2020-07-silencing-als-gene-safely-patients.html

 

shares